Stratégie pour l’intention de traiter l’analyse dans des essais randomisés avec des données de résultats manquantes

Le principe exige que tous les participants à un essai clinique soient inclus dans l’analyse des groupes auxquels ils ont été randomisés, indépendamment de tout écart par rapport au traitement randomisé.1 Ce principe constitue un moyen de défense contre les préjugés. un sous-ensemble non-aléatoire dont l’exclusion peut conduire à un sérieux biais de sélection.2 Cependant, il n’est pas clair comment appliquer le principe de l’intention de traiter lorsque les enquêteurs sont incapables de suivre tous les participants randomisés. Remplir (imputer) les valeurs manquantes est souvent considéré comme la seule alternative à l’omission des participants de l’analyse.3 En particulier, l’imputation par “ la dernière observation reportée ” Par exemple, la dernière observation reportée a été appliquée dans un essai récent d’un nouveau traitement médicamenteux dans la maladie d’Alzheimer5. L’analyse a été critiquée parce qu’elle supposait effectivement que la perte Les auteurs ont soutenu que leur analyse était en fait conservatrice7. De plus en plus, les chercheurs devraient justifier leur traitement des données manquantes et ne pas se fier uniquement aux techniques qui ont été utilisées dans d’autres contextes cliniques8. guider les enquêteurs qui traitent de ces questions délicates, nous proposons un cadre en quatre points pour traiter les observations incomplètes (encadré). Notre but n’est pas de décrire des méthodes spécifiques pour analyser les données manquantes, puisque celles-ci sont décrites ailleurs, 9

10 mais de fournir le cadre dans lequel les méthodes peuvent être choisies et mises en œuvre. Nous soutenons que toutes les données observées devraient être incluses dans l’analyse, mais une attention excessive sur l’inclusion de tous les participants randomisés peut être inutile parce que les participants sans données post-randomisation ne peuvent contribuer aux résultats que par des hypothèses non vérifiables. La question clé n’est donc pas de savoir comment inclure tous les participants, mais quelles sont les hypothèses les plus plausibles sur les données manquantes et comment effectuer des analyses appropriées sur la base de ces hypothèses. Nous développons maintenant sur ces quatre points.Stratégie pour l’intention de traiter l’analyse avec des observations incomplètes1. Tenter de suivre tous les participants randomisés, même s’ils se retirent du traitement attribué2. Effectuer une analyse principale de toutes les données observées qui sont valides sous une hypothèse plausible sur les données manquantes3. Effectuer des analyses de sensibilité pour explorer l’effet des écarts par rapport à l’hypothèse retenue dans l’analyse principale4. Compte pour tous les participants randomisés, au moins dans les analyses de sensibilité pharmacologique. Essai de suivi de tous les participants randomisés Le suivi des participants qui se retirent du traitement randomisé peut être difficile mais important car ils peuvent différer systématiquement de ceux qui restent sous traitement. Un essai qui ne tente pas de suivre les participants après le retrait du traitement ne peut prétendre suivre le principe de l’intention de traiter.